Клиническое исследование в Университете Пенсильвании продемонстрировало потрясающие результаты генной терапии для лечения редкого генетического заболевания. В эксперименте, в котором участвовали 15 человек, включая троих детей, было зафиксировано улучшение зрения в 100 и даже до 10 000 раз.
Все участники имели тяжелую потерю зрения, и их лучшее зрение было равно или хуже 20/80 — это значит, что если обычно видящий человек мог бы четко увидеть объект на расстоянии 24 метра, этим пациентам нужно было бы подойти как минимум на 6 метров, чтобы увидеть его.
Пациенты, страдающие Амаврозом Лебера (наследственным заболеванием сетчатки), смогли заметно улучшить свое зрение после терапии. Например, один из участников теперь может видеть при лунном свете, что было невозможно до лечения.
Терапия, основанная на микроорганизме AAV5, была введена под сетчатку, и улучшение зрения наблюдалось уже в первый месяц и сохранялось на протяжении года. Исследование подтвердило безопасность терапии, несмотря на некоторые побочные эффекты, связанные с процедурой.
Эти результаты дают надежду на успешное лечение наследственных заболеваний сетчатки и открывают перспективы для будущих клинических испытаний.
Подробнее об исследовании можно прочитать по ссылке.